Vi ved alle, at investering i biotekaktier ikke er for sarte sjæle.
De har en tendens til at være ret volatile og oplever massive prisstigninger og fald. Årsagen til alle disse udsving er enkel - biotekaktier handler på katalysatorer.
I modsætning til f.eks. et stabilt forbrugerproduktfirma, marcherer biotekaktier til tromlen for regulatorisk godkendelse, resultaterne af forsøgsdata og større konferencepræsentationer. Ofte vil aktier i sektoren zoome højere eller synke lavere på disse oplysninger.
Så bliver det et ventespil indtil den næste store katalysator.
For investorer, der ønsker at spille i biotekaktier, er det afgørende for succes at kende disse vigtige datoer. Den værste ting at gøre er at blive overrumplet og ikke have en exit-strategi, hvis tingene pludselig bliver grimme for din investering.
Mens starten på kalenderåret ofte er den bedste tid for US Food and Drug Administration (FDA) begivenheder og forsøgsdata, der skal frigives, varmer sommeren også op for lægemiddelproducenter og biotekaktier. De næste par måneder byder på adskillige store begivenheder for en række bioteknologivirksomheder og deres aktionærer.
Nøglen er at vide, hvilke begivenheder man skal se.
At finde datoer for Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) – som er deadlines for U.S. FDA til at gennemgå en virksomheds lægemidler – og anden information om disse bioteknologiske katalysatorer kan være en skræmmende opgave. Her vil vi påpege flere af disse datoer, som investorer kan markere i deres kalendere.
Her er otte biotekaktier med vigtige katalysatorer på kalenderen i de næste par måneder.
Med sit køb af Celgene i slutningen af 2019, Bristol Myers Squibb (BMY, $65,60) blev en bioteknologisk og kræftbekæmpende maskine. BMY har topkræftlægemidler som Opdivo, Revlimid, Yervoy og Pomalyst under sin paraply, og dens onkologiske lægemidler tegner sig nu for omkring 66% af dens samlede omsætning - eller mere end $27 milliarder sidste år. Enhver katalysator, der beskæftiger sig med BMY's kræftportefølje, er altafgørende for dens bundlinje.
Mange nylige begivenheder for BMY har fokuseret på dets blockbuster-lægemiddel Opdivo. Behandlingen har været en blandet sag på det seneste, hvor det samlede salg faldt 3 % år-til-år til 1,7 milliarder dollars i første kvartal af 2021. Dette følger efter et lignende fald i finansåret 2020. Mercks (MRK) eget vidunder-kræftmiddel Keytruda har taget meget af Opdivos torden og har set salget eksplodere og steg 19 % år-til-år i første kvartal af 2021.
Lægemiddelproducenter kan ofte opsamle trinvis salg, skubbe patentudløb og puste nyt liv i ældre lægemidler med udvidet etiketdækning. Da Opdivo-salget falder, efterhånden som Keytruda vinder flere markedsandele, er det afgørende at vende stoffet ind i andre kræftbekæmpende anvendelser for at BMY kan få mere salg ind i sine pengekasser.
Og med Keytruda-salget stigende hurtigt, har biotekaktien brug for nogle store gevinster for at holde stoffet et kraftcenter. Det kunne få dem denne sommer, hvor FDA forventes at udstede en beslutning om at bruge Opdivo som en adjuverende terapi til patienter med muskelinvasivt urothelial carcinom senest den 3. september 2021.
Guggenheim-analytiker Seamus Fernandez, som fastholder en Køb-rating på BMY, er optimistisk omkring Opdivo-salget. Lægekontroller, der viste "solid tidlig optagelse" af lægemidlet og "den kombinerede brug af Opdivo plus Yervoy og Opdivo plus Cabometyx vil udvide Opdivo-salget betydeligt," siger han. På grund af dette anslår Guggenheim yderligere 3,5 milliarder USD i Opdivo-salg mellem 2025 og 2028, med en omsætning, der topper på omkring 11 milliarder USD, når lægemidlets patent udløber i 2028.
Den franske lægemiddelgigant Sanofi (SNY, $53,47) har været i nyhederne på det seneste for deres COVID-19-indsats og rapporterer positive fase 2-data fra kliniske forsøg sammen med GlaxoSmithKline (GSK). SNY er dog forsinket til vaccinefesten og forventer ikke regulatorisk godkendelse før i det mindste fjerde kvartal af 2021. Der er dog andre lægemiddelbegivenheder på kalenderen denne sommer, der kan tjene som en katalysator for biotekaktien.
Chefen for dette er FDA's revisionsdato den 18. august for Sanofis avalglucosidase alfa, dets enzymerstatningsterapi (ERT) til Pompes sygdom. Gennemgangen var oprindeligt planlagt til den 18. maj, men blev forlænget med tre måneder.
Pompes sygdom er en sjælden genetisk lidelse, der opstår, når din krop ikke er i stand til at udvikle et protein, der nedbryder komplekse sukkerarter kaldet glykogen til energi. Disse sukkerarter vil derefter opbygge og til sidst skade forskellige organer og muskler. Typisk rammer sygdommen børn, men voksne kan også få det.
I øjeblikket er der ingen kur mod Pompes sygdom, men der er behandlinger. Enzymerstatningsterapi (ERT) gør det muligt for læger at sprøjte det manglende protein ind i en patients krop for at nedbryde det overskydende sukker. Sanofi ejer det eneste ERT-lægemiddel på markedet, hvor FDA-godkendte Lumizym koster næsten $300.000 om året. (Lumizym markedsføres som Myozyme i Europa.)
Den anden behandling, der skal gennemgås senere på sommeren, vil være den nye standard for pleje af Pompes sygdom og have en avanceret virkningsmekanisme til at få proteinet ind i musklerne. FDA gav allerede banebrydende terapi og fast-track-betegnelser til lægemidlet sidste efterår baseret på dets forsøgsdata og behov, hvilket gør det muligt for virksomheden at holde patenter i længere tid og gå hurtigere gennem godkendelsesprocessen.
Mens Sanofi har været stille med priserne for det nye lægemiddel, hvis det bliver godkendt, hentede firmaet 1,1 milliarder dollars i salg fra sine ERT-medicin i 2020. I betragtning af, at det er verdens førende, vil et andet højprislægemiddel i sit arsenal øge salget yderligere.
Selvom navnet måske ikke lyder bekendt, er Alkermes (ALKS, $21,88) er ikke noget slemt i biotekverdenen. Firmaet markedsfører allerede to lægemidler i USA - Aristada mod skizofreni og Vivitrol mod alkohol- og opioidafhængighed. Disse stoffer fortsætter med at fungere godt for virksomheden. Indtægterne for de to lægemidler tegnede sig for mere end halvdelen af de 251 millioner USD i salg, som ALKS indbragte i løbet af første kvartal.
Den 1. juni kunne Alkermes tilføje endnu et neurologisk lægemiddel til sin paraply.
Efter at have accepteret Alkermes' genindsendelse af den nye lægemiddelansøgning for ALKS 3831 tidligere i år – påkrævet på grund af FDA's anmodning i november sidste år om, at forholdene på en af virksomhedens faciliteter skal løses – forventes det regulerende agentur at udstede sin beslutning om behandlingen.
Lægemidlet er designet til at behandle voksne, der er blevet diagnosticeret med skizofreni og bipolar lidelse I. Med en ny ny sammensætning kan ALKS have endnu et hit på hånden.
Analytikere hos analysefirmaet Prophecy Market Insights fastlægger det globale skizofreni-lægemiddelmarked til at være omkring $9,8 milliarder værd i 2030 – op fra $7,5 milliarder i 2020 – og ALKS kan være positioneret til at tage en del af kagen. I betragtning af at FDA-komiteen behandlede bekymringerne for sikkerhed og vægtøgning i genindsendelsen, synes godkendelse af ALKS 3831 nært forestående.
Og selvom godkendelsen ville generere salg, er den virkelige gevinst det momentum, det kunne give ALKS gennem hele året. Firmaet indgik for nylig et partnerskab med Merck om en kombinationsterapi med Keytruda til behandling af kræft i æggestokkene, og nylig aktivistaktivitet fra Sarissa Capital Management hjalp med at øge bioteklageret med 18 % i sidste måned.
Endnu en FDA-godkendelse kunne hjælpe biotekaktien med at bryde ud og belønne aktionærer.
En mands skrald er en anden mands skat. I den bioteknologiske verden sker det, når en virksomhed ikke kan få en terapi til at fungere. Nogle gange vil de sælge alle forsknings- og intellektuelle ejendomsrettigheder (IP) til stoffet til en billig penge til en anden udvikler, der er villig til at samle brikkerne op.
Hvilket bringer os til Provention Bio (PRVB, $7,37).
Tilbage i 2010, Eli Lilly (LLY) – en af de største globale producenter af insulin – og MacroGenics (MGNX) så ud til at gå sammen om at producere en type 1-diabetesmedicin, Teplizumab. Men efter at data fra fase 3-forsøg ikke nåede målene for undersøgelsen, skrinlagde LLY projektet.
Men i 2018 hentede Provention stoffet billigt fra MGNX og har arbejdet på at overvinde nogle af de problemer, som det tidligere stod over for. Det er dog ikke altid gået efter planen.
Tidligere i år viste et FDA-komitémøde, at det regulerende agentur fandt betydelige "mangler" mellem de farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler genereret af Eli Lilly og dem, der blev fremstillet af Provention Bio, og anmodede om yderligere data.
Provention sagde, at dette skyldtes forskellene i kontraktproducenter for lægemidlet, men indvilligede i at arbejde tæt sammen med FDA for at "imødekomme dets yderligere datakrav." Den 27. maj forventes PRVB at finde ud af, om et rådgivende udvalg fra FDA vil anbefale godkendelse af Teplizumab til behandling af type 1-diabetes.
Det kunne være en game changer.
For det første er lægemidlet designet til at forsinke eller forhindre type 1-diabetes symptomer hos visse risikopersoner. Det er enormt og kan hæmme den måde, vi behandler diabetes på. Det kan også sende milliarder ind i den unge biotekkasse.
For det andet er det et make-or-break-øjeblik for selve Provention Bio. Firmaet havde omkring 207 millioner dollars i kontanter på balancen ved udgangen af første kvartal. Hvis FDA's rådgivende udvalg anbefaler at afvise ansøgningen om Teplizumab, vil det sandsynligvis betyde endnu en runde af kostbare forsøg for PRVB. Spørgsmålet er, om det har penge til at holde det i gang i betragtning af dets andre lægemidler i udviklingsstadier.
Selvom biotekaktien ikke er et direkte væddemål, er det risikabelt, da PDUFA-datoen i maj er afgørende for Provention Bios fremtid.
Kvinders sundhed er et af de hurtigst voksende markedssegmenter for lægemiddelproducenter. I alt for lang tid er mange kvindespecifikke sundhedsbehov blevet udækket fra lægemiddelproducenter. Det har ændret sig i de seneste år, hvor en række lægemidler er blevet lanceret for at dække disse bekymringer. U.K. biotekaktier Myovant Sciences (MYOV, $22,60) er et sådant firma.
Nøglen til dette fokus er MYOV-forbindelsen Relugolix. Lægemidlet er allerede godkendt til behandling af visse prostatacancer. Men firmaet har været i stand til at dreje stoffet i visse kombinationsterapier til andre sundhedsbehov. I dette tilfælde livmoderfibromer.
Det anslås, at mere end 171 millioner kvinder over hele kloden lider af de ikke-cancerøse tumorer. Og de er et stort problem med kraftige og langvarige menstruationsblødninger, anæmi og bækkensmerter.
Lige nu er behandlingsmulighederne ret begrænsede og omfatter hysterektomier og progestin-frigivende intrauterine anordninger (IUD). Myovants behandling er på den anden side en ikke-invasiv pille designet til at skrumpe fibromer. Det står over for en vis konkurrence fra et nyt lægemiddel fra AbbVie (ABBV), men Myovants indtræden kan have en lang bane for fremtidig vækst og salg i betragtning af, at markedet for behandling af uterusfibromer stadig er ungt.
Endnu bedre er det, at Relugolix har endnu mere potentiale til at formindske tumorer. Myovant samarbejdede for nylig med Pfizer (PFE) for at køre forsøg, der tester en kombination af lægemidlet for dets præventionseffektivitet. Desuden ses stoffet også som en behandling for endometriose.
Alt dette starter for Myovant den 1. juni, hvor FDA forventes at afsige sin beslutning om at bruge Relugolix til at behandle uterusfibromer – en afgørelse, der kan have en indvirkning på biotekaktien.
Sandt at sige, monster bioteknologi Biogen (BIIB, $281,01) har haft en lang kamp med Alzheimers medicin. Lidelsen er utrolig svær at bekæmpe, og der er i øjeblikket ikke nogen medicin designet til virkelig at behandle den.
Det håber BIIB at ændre på, men vejen har været ujævn.
Biogen stoppede oprindeligt forsøg med aducanumab tilbage i 2019, efter at tidlige data tydede på, at lægemidlet ikke ville "opfylde de primære endepunkter." BIIB foretog en u-vending på behandlingen senere samme år og sagde, at den ville indsende den til FDA efter flere forsøg. Bumpene er fortsat den dag i dag.
I november stemte et rådgivende panel fra FDA, at de ikke kunne bedømme effektiviteten af aducanumab baseret på det ene forsøg, der blev indsendt. Endnu værre var, at flere læger i FDA-panelet har udtrykt bekymring over at godkende den potentielle Alzheimers behandling gennem en artikel i Journal of the American Medical Association (JAMA).
Problemet for Biogen er, at det kræver aducanumab-godkendelse for at finde vækst på lang sigt.
Biogen laver penge gennem sit storslåede lægemiddel til multipel sklerose (MS), Tecfidera. Salget her nåede op på mere end 2,6 milliarder dollar sidste år. Problemet er, at nye generiske lægemidler begynder at tære på Tecfideras indtægter i stor stil. I mellemtiden har nye MS-behandlinger under Biogens egen paraply, ligesom Vumerity, ikke levet op til forventningerne. Alt i alt faldt de samlede indtægter for BIIB med omkring 6% i 2020 i forhold til 2019's tal. BIIB guidede allerede til lavere omsætning i år også.
Nu er Biogen ikke i fare for at gå konkurs. Men uden godkendelse af Alzheimers lægemiddel kan vækstudsigterne være begrænsede i den nærmeste fremtid. Det er derfor, det grønne lys er så kritisk for biotekaktien den 7. juni, når FDA's beslutning om aducanumab skal træffes.
Når det kommer til cystisk fibrose (CF) behandlinger, Vertex Pharmaceuticals (VRTX, $214,65) er lederen uden tvivl. Tre af dets FDA-godkendte lægemidler - Kalydeco, Orkambi og Symdeko - er nogle af de bedste behandlinger for sygdommen. Som sådan er de pengekøer og driver VRTX's store indtægter. Alene i sidste kvartal lykkedes det lægemiddelproducenten at registrere en omsætning på over 1,72 milliarder dollars. Det var en stigning på 14 % i forhold til første kvartal af 2020.
Nu har Vertex flere andre ikke-cystisk fibrose-medicin på vej. Men CF-behandlinger vil drive showet indtil omkring 2030, hvor patenter begynder at udløbe. VRTX har haft succes med at omdanne disse lægemidler til nye kombinationsterapier og indikationer. Trikafta indbragte f.eks. mere end 3,9 milliarder USD i førsteårs salg i 2020.
Flere salg kan være i horisonten. Den 8. juni vil FDA træffe afgørelse om at tillade Vertex at bruge Trikafta til børn med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 med visse mutationer. Igen er dette et uudnyttet marked, der vil gøre det muligt for VRTX at bevare sin dominans inden for behandlinger af cystisk fibrose. Endnu bedre, det er den slags trinvise salg, der har bidraget til VRTX's langsigtede indtjeningsvækst.
Endnu vigtigere er det, at godkendelsen vil give Vertex endnu flere penge til at finansiere sine ikke-CF operationer og udvikling. Og tør jeg sige det, udbetal eventuelt også et udbytte. Sidste kvartal endte det med $6,9 milliarder i kontanter på balancen.
I sidste ende vil en tilføjelse af endnu et hak på bæltet give Vertex mulighed for at generere endnu flere penge til aktionærerne – og potentielt give et boost til biotekaktien.
At tænke "småt" har tilladt Blueprint Medicines (BPMC, $93,54) for at vinde over det sidste år eller deromkring.
BPMC har fokuseret sin forskning på såkaldte småmolekylære lægemidler. I modsætning til almindelige biologiske terapier er lægemidler med små molekyler mere stabile. Dette gør det muligt at tage dem som piller i stedet for gennem injektioner. De fleste biologiske lægemidler kommer i injicerbare former og skal administreres af en læge, sygeplejerske eller anden læge. For de lægemidler, der kræver løbende og gentagne doser, kan dette være besværligt for mange patienter.
I lyset af dette tilbyder småmolekylære lægemidler bedre tilgængelighed og løbende behandlinger.
Blueprint Medicines har allerede opnået to godkendelser - Gavreto og Ayvakit - for visse typer lunge- og mavekræft. Med disse kræftformers sjældenhed er prisskiltene for medicin skyhøje.
De samlede indtægter for BPMC's første kvartal af 2021 kom på $21,6 millioner. Selvom det kan virke lille, er dette en enorm salgsgevinst på 250 % i forhold til første kvartal af 2020. Ayvakit drev showet og indbragte 7,1 millioner USD i nettoproduktomsætning over en tremåneders periode.
Derfor kan den yderligere godkendelse af Ayvakit den 16. juni blive en stor vinder for BPMC.
Blueprint Medicines søger at bruge Ayvakit til at behandle avanceret systemisk mastocytose (SM), som er en sjælden tilstand forårsaget af ophobning af mastceller i kroppens organer. Dette fører til potentielt invaliderende og livstruende symptomer.
Allerede nu har BPMC's behandling fået status som banebrydende betegnelse fra FDA. Dette ville give virksomheden mulighed for at holde patenter i længere tid og gå hurtigere gennem godkendelsesprocessen.
Det kan også betyde masser af stigende indtægter. Da Ayvakit allerede forårsager et stort løft til Blueprint Medicines' salg på kort tid, burde eventuelle yderligere gevinster for lægemidlet være en vinder – og en positiv katalysator for biotekaktien.