Bioteknologisk værdiansættelse idiosynkrasier og bedste praksis

Sammendrag

Hvorfor biotekrørledningsvurdering er anderledes
  • Mange biotekvirksomheder har endnu ikke indtægter. Pengestrømme forud for godkendelse af et lægemiddel vil være væsentligt negative. Det betyder, at "standard" værdiansættelsesmultipler som EV/EBITDA eller P/E er mindre relevante. Der er nogle alternative multipla som EV/investeret R&D, som i det væsentlige er en omkostningsbaseret værdiansættelse. Den komparative værdiansættelsesmetode er en anden populær metode, der anvender sammenlignelige offentlige markeder eller sammenlignelige M&A-transaktioner; det er ofte ikke anvendeligt, fordi de fleste biotekvirksomheder er idiosynkratiske. Selv for mere etablerede biotekvirksomheder er deres historiske indtægter typisk idiosynkratiske nok til, at estimater stadig skal bygges op fra bunden
  • Struktureret udviklingsproces. En typisk tidsramme for et nyt lægemiddel fra indsendelse af Investigational New Drug (IND i USA) til markedsadgang, efter regulatorisk godkendelse, er omkring otte år. I løbet af de otte år følger processen strukturerede faser af forskning, testning og FDA-gennemgang, hvor stoffet kan fejle.
  • Et lægemiddel er enten effektivt eller ej. Forud for godkendelse gennemgår lægemidler en struktureret proces (prækliniske og kliniske forsøg), på et hvilket som helst tidspunkt, hvor de kan fejle - og når først de fejler, er processen ofte irreversibel. Det repræsenterer en anden risikoprofil end de fleste andre virksomheder, hvor resultatfordelingen er mindre binær. Derfor er vi nødt til at afspejle denne anderledes risikoprofil, såsom når vi opretter et diskonteret cash flow (DCF) og vælger den passende diskonteringsrente.
Anbefalet værdiansættelsesmetode:Risikojusteret NPV
  • Udviklingsfase. I de første år er der kun udstrømning på grund af F&U-udgifterne til lægemidlet. Disse omkostninger vil variere for hvert lægemiddel afhængigt af faktorer såsom antallet af iterationer under opdagelses- og prækliniske faser, det eller de eksperimentelle design, der kræves under prækliniske og kliniske forsøg, og mere.
  • Omsætning/markedsfase. Når stoffet har nået markedet, omfatter nøgledrivere, vi skal estimere for at udlede omsætnings- (og profit)prognoser, følgende:antal potentielle kunder/patienter, priser, avancer og stigningen og nedgangen i indtægterne.
  • Andre potentielle påvirkningsfaktorer. Potentielle justeringer af den typiske indtægts-/pengestrømskurve omfatter partnerskaber (såsom en strategisk partner, der hjælper med F&U- og/eller marketingudgifter i bytte for indtægtsandel) samt accelereret reguleringsgennemgang, som både FDA og EMA tilbyder for at kvalificere sig lægemiddelkandidater (der effektivt komprimerer pengestrømskurven).
Hvad med kure?
  • Hvad hvis terapikandidaten foreslår at helbrede en tilstand fuldstændigt i stedet for at behandle eller håndtere den via gentagen administration (hvad vi implicit antager ovenfor)? Især med fremkomsten af ​​de første godkendte genterapier er dette nu en stadig mere relevant mulighed.
  • Omsætningskurven kan se anderledes ud. Dette skyldes, at terapien i teorien i første omgang skal arbejde sig igennem alle (tilgængelige) patienter, der lider af tilstanden, men derefter (forudsat at den kan nå hele sit eksisterende patientunivers i patentbeskyttelsestiden) kun falde til nye tilfælde ( "hyppigheden").
  • Pris- og prisstruktur bliver endnu mere udfordrende. Opkræver lægemiddelfirmaet et engangsgebyr (og i givet fald er der et "clawback", hvis patienten får tilbagefald) eller måske en flerårig afdragsordning, betinget af, at patienten ikke får tilbagefald? Og er denne sidstnævnte mulighed overhovedet mulig fra et juridisk synspunkt i salgsjurisdiktionen? Som en sidebemærkning bliver priserne for disse engangskure meget høje, da de selvfølgelig formodes at afspejle NPV af besparelserne på, hvad der ellers kunne være fortsat pleje.
Sandsynlighed for scenarier
  • For at beregne sandsynligheden for succes for en lægemiddelkandidat bør vi som et generelt princip være "gode bayesianere", begyndende med en fornuftig basisrate for succes og derefter løbende justere for nye beviser.
  • Der er yderligere potentielle justeringer af den basisrate, man kunne finde på, selv sådanne, som ikke har noget at gøre med selve stoffet, såsom virksomhedens (dets R&D og regulatoriske teams) track record i at få medicin godkendt. Der er også mindre trivielle justeringer; forestil dig for eksempel, at et lægemiddel fra en konkurrent, måske rettet mod den samme vej, løber ind i problemer i et klinisk forsøg.
Rabatter tilbage til den risikojusterede NPV
  • Når vi har udviklet scenarierne og deres respektive pengestrømme og sandsynligheder, skal vi tilbagediskontere pengestrømmene til nutiden.
  • Basisdiskonteringssatser inkluderer følgende:12-28 % for tidligt stadie, 10-22 % for midtfasen og 9-20 % for sent stadium.
  • Det er vigtigt at fortolke denne risikojusterede NPV korrekt:Det er en forventet værdi, der maskerer en underliggende resultatfordeling, der kan være så simpel som at være tæt på binær (f.eks. en virksomhed med et fase III-lægemiddel i pipelinen) eller meget mere kompleks i tilfælde af en virksomhed med flere lægemidler i sin udviklingspipeline.

Introduktion

Hvis du er interesseret i eller har erfaring inden for biotekområdet, bør det ikke komme som nogen overraskelse, at biotekvirksomheder med ringe eller ingen omsætning stadig kan være milliarder værd. Overvej den mest fremtrædende bioteknologiske M&A-aftale i 2017, da Gilead købte Kite Pharma for næsten 12 milliarder dollars. På tidspunktet for aftalen var Kite stadig underskudsgivende med over 600 millioner dollars i akkumuleret underskud, men væsentligt, det havde også en pipeline af CAR-T-celleterapier, som behandler kræft. Kite var ikke nødvendigvis en anomali. Næsten 80 % af virksomhederne i Nasdaq Biotech Index (NBI) virksomheder har ingen indtjening; over 150 virksomheder, der repræsenterer over 250 milliarder dollars i markedsværdi. Og den gennemsnitlige VC-investering i biotek er mere end fordoblet i løbet af det seneste årti, fra $4,6 milliarder i 2005 til $12,9 milliarder i 2015. Som institutionelle aktieinvestorer er det klart, at dette ikke blot kan forklares med investorernes overflod. Det er snarere meningen at demonstrere, at pipeline ofte retfærdiggør værdien af ​​en virksomhed.

Denne artikel undersøger, hvordan man værdsætter sådanne pipelines af biofarmavirksomheder, med fokus på farmavirksomheder specifikt (og ikke virksomheder, der ikke fokuserer på udvikling af lægemidler, men på andre sundhedsudstyr). Vi starter med, hvordan biotekvirksomheders værdiansættelser adskiller sig fra værdiansættelsen af ​​andre aktiver. Derefter vil vi fokusere på den risikojusterede NPV-vurderingsmetodologi og afslutte med en diskussion af et par relevante emner:(i) hvordan man kan tænke på porteføljer af flere lægemiddelkandidater, og (ii) hvordan værdi kan påvirkes af investorens eller erhververens karakteristika.

Hvorfor skal vi forstå biotech pipeline-værdiansættelse?

Udvikling af lægemidler er dyrt. En fremtrædende undersøgelse vurderede, at de samlede omkostninger ved at udvikle et vellykket lægemiddel (som typisk involverer meget af mislykkede forsøg) overstiger 2,5 mia. Andre undersøgelser (se nedenstående tabel) viser omkostninger til i alt omkring $1,4 mia. Dette tal er lavere end estimatet på 2,5 mia. USD ovenfor, fordi sidstnævnte også inkluderer et estimat af alternativomkostningerne for den investerede kapital, mens førstnævnte kun repræsenterer egne udgifter.

Derfor kræver lægemiddeludvikling en masse kapital fra start. Kort sagt er det næsten umuligt at bootstrap et lægemiddelfirma og kræver derfor investorer fra starten såvel som på forskellige tidspunkter i udviklingscyklussen. Disse investorer kan omfatte venturekapitalister (folk som f.eks. Domain, HCV, MPM og mange andre), strategiske investorer (dvs. andre lægemiddelvirksomheder) og også offentlige markedsinvestorer (hvilket er grunden til, at vi ender med så mange virksomheder i NBI). Fundraising til biotek er let en artikel i sig selv, men både investorer og stiftere/biotekledere bliver nødt til at mestre værdiansættelsen – selvom et godkendt, omsætteligt produkt kan ligge mange år ude i fremtiden.

Rettidigt:Hvis du læser dette fra Asien, er du sikkert klar over, at Hong Kong-børsen for nylig tillod biotekvirksomheder at blive børsnoteret uden indtægter eller overskud, hvis værdiansættelse vil kræve, hvad vi vil diskutere i denne artikel.

Hvorfor Biotech Pipeline Valuation er anderledes

Biotekvirksomheder er ikke din standard widget-producent, som du lærte at værdsætte i dine MBA- og/eller CFA-kurser. Læs videre for at forstå nogle af de unikke egenskaber, der er specifikke for branchen.

Hvilke indtægter?

Som vi allerede har bemærket, har mange biotekvirksomheder endnu ikke indtægter, endsige rentabilitet eller pengestrømsmålinger. Faktisk vil pengestrømme forud for godkendelse af et lægemiddel være væsentligt negative. Det betyder, at "standard" værdiansættelsesmultipler som EV/EBITDA eller P/E er mindre relevante. Der er nogle alternative multipla som EV/investeret R&D, som i det væsentlige er en omkostningsbaseret værdiansættelse. Den komparative værdiansættelsesmetode er en anden populær metode, der anvender sammenlignelige offentlige markeder eller sammenlignelige M&A-transaktioner. Det er ofte ikke anvendeligt, fordi de fleste biotekvirksomheder er idiosynkratiske, hvilket giver en sammenlignende analyse af begrænset anvendelse. Vi vil gennemgå en alternativ værdiansættelsesmetode nedenfor.

Selv for mere etablerede biotekvirksomheder er deres historiske indtægter typisk idiosynkratiske nok til, at estimater stadig skal bygges op fra bunden i stedet for at stole på tidligere virksomhedsinterne erfaringer/data eller endda fra andre sammenlignelige virksomheder som ledeskinner for fremskrivninger. Med andre ord er den typiske tilgang til fremskrivninger af ekstrapolering af tidligere tendenser stort set ude. Se f.eks. nedenfor for den nuværende pipeline fra det schweiziske farmaceutiske forskningsselskab Idorsia, og bemærk rækkevidden og variationen af ​​både virkningsmekanisme (den proces, hvorved lægemidlet frembringer en farmakologisk effekt) og målindikationer (brugen af ​​det pågældende lægemiddel til behandling af en bestemt sygdom).

Struktureret udviklingsproces

Biotekvirksomheder står også over for en lang periode med udvikling, der er unik for branchen. En typisk tidsramme for et nyt lægemiddel fra indsendelse af Investigational New Drug (IND i USA) til markedsadgang, efter regulatorisk godkendelse, er omkring otte år, som illustreret i grafikken nedenfor. I løbet af de otte år følger processen strukturerede faser af forskning, testning og FDA-gennemgang, hvor stoffet kan fejle.

Drug Roulette:Rød eller sort?

Forenklet sagt er et lægemiddel i sidste ende effektivt eller ikke til behandling. Selvom det er effektivt, kan det eller måske ikke blive godkendt af tilsynsorganerne. Forud for godkendelse gennemgår lægemidler en struktureret proces (prækliniske og kliniske forsøg), på et hvilket som helst tidspunkt, hvor de kan fejle - og når først de fejler, er processen ofte irreversibel. Det repræsenterer en anden risikoprofil end de fleste andre virksomheder, hvor resultatfordelingen er mindre binær. I Silicon Valley tale er det typisk meget svært at "dreje" et fejlagtigt stof. Sandt nok, i de tidlige stadier, ikke-bioteknologiske startups, er fiasko også et sandsynligt resultat, men hvis opstarten ikke fejler, er der en ret bred fordeling af resultater:Den nye mobilapp kan få tusindvis af downloads eller titusinder af millioner af downloads , med de deraf følgende indvirkninger på indtægter, pengestrømme og værdi. Og når ikke-bioteknologiske startups støder på vanskeligheder, justerer de næsten rutinemæssigt deres forretningsmodeller for at overleve. Bare kast dine minder tilbage til dengang Netflix var et dvd-postordrefirma, før det var en streamingtjeneste, eller da Instagram var en check-in-app med spil og fotoelementer, før den forvandlede sig til nutidens dominerende foto-app.

Derfor er vi nødt til at afspejle denne anderledes risikoprofil i vores værdiansættelsesanalyse, såsom når vi opretter et diskonteret cash flow (DCF) og vælger den passende diskonteringsrente. I store træk er der to måder, vi kan gøre dette på:

  • For det første kunne vi antage et positivt resultat (dvs. lægemidlet virker, bliver godkendt, og indtægterne kommer igennem), men afspejler risikoen ved at bruge en høj diskonteringsrente (jo tidligere fase, jo højere diskonteringsrente på grund af højere risiko). Dette er i bund og grund "venturekapitalmetoden", som også bruges med ikke-bioteknologiske startups.
  • Alternativt kunne vi afspejle uforudsigeligheden af ​​resultater eksplicit ved at bygge en række udfaldsscenarier og sandsynlighedsvægte dem. Disse scenarier kunne omfatte "fejl under fase I", "fejl under fase II" og så videre. Da vi i udviklingen af ​​lægemidler har en struktureret proces med ret definerede scenarier, giver denne metode os mulighed for at tage risiko i betragtning meget mere præcist end VC-metoden, som effektivt subsumerer al risiko i sin høje diskonteringsrente. Denne metode, den risikojusterede NPV , er derfor, hvad resten af ​​denne artikel vil fokusere på.

Den risikojusterede NPV omfatter to hovedkomponenter:forventede pengestrømme og sandsynligheden for scenarierne. Vi vil først nærme os at fremskrive pengestrømmene for scenarierne først, derefter sandsynligheden for de forskellige scenarier.

Cash Flow Projections

Som vi bemærkede tidligere, er lægemidler unikke nok til, at vi er nødt til at opbygge disse pengestrømsprognoser fra bunden. Lad os først se på en typisk, stiliseret pengestrømsprofil og derefter gennemgå hver af pengestrømsdriverne.

Udviklingsfase

I de første år er der kun udstrømning på grund af F&U-udgifterne til lægemidlet. Disse omkostninger vil variere for hvert lægemiddel, afhængigt af faktorer såsom antallet af iterationer under opdagelsen og de prækliniske faser, det eller de eksperimentelle design, der kræves under prækliniske og kliniske forsøg og mere. Det omfatter dybest set årene, der viser udstrømning i diagrammet ovenfor.

Omsætning/markedsfase

Når stoffet har nået markedet, er her de vigtigste drivkræfter, vi skal estimere for at udlede fremskrivninger af omsætning (og overskud). Bemærk, at vi naturligvis kunne udvikle denne ramme til stadigt mere indviklede underdrivere, men vil fokusere på de vigtigste drivere i denne oversigtsartikel. I det følgende afsnit vil vi for at estimere indtægter groft følge trinene i Arthur Cooks bog Forecasting for the Pharmaceutical Industry (vi vil bruge nogle af driverne vist i de grå felter):

Antal potentielle kunder/patienter

Antallet af potentielle kunder på et lægemiddel er en undergruppe af de mennesker, der lider af måltilstanden – vi kommer frem til et groft skøn ved at køre gennem en række filtre i en tragt, igen groft efter Arthur Cook:

  • Først skal du forstå, hvor mange mennesker der lider af den tilstand, som terapien har til hensigt at behandle (forekomsten af ​​tilstanden. Vær omhyggelig med at adskille dette fra forekomsten, som er forekomsten af ​​nye tilfælde). Du kan finde estimater på internettet fra kilder som Verdenssundhedsorganisationen (WHO) eller US Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
  • For det andet skal du antage, hvor mange patienter der rent faktisk vil tage et lægemiddel mod deres tilstand. Dette kræver, at patienter diagnosticeres med tilstanden (og for at blive diagnosticeret, typisk skal patienten være symptomatisk), acceptere behandling og være inden for lægemidlets rækkevidde.
  • For det tredje skal du begrænse patientuniverset til dem, der er baseret i regioner, hvor lægemidlet rent faktisk har regulatorisk godkendelse (de vigtigste regulatoriske agenturer, herunder USA's FDA, EU's EMA og Japans PMDA).
  • For det fjerde skal du gøre en antagelse for lægemidlets markedsandel, hvis der er konkurrerende behandlingsmuligheder. Som sædvanlig vil en internetsøgning (som på CDC-webstedet) give dig eksisterende behandlingsmuligheder (hvis nogen).

Priser

Prisfastsættelse er kritisk og vil blandt andet afhænge af lægemiddelvirksomhedens behov for at opnå et tilstrækkeligt afkast af sin F&U-investering i terapien såvel som af terapiens værdi i forhold til konkurrerende behandlingsmuligheder (hvis nogen).

Selv for eksisterende lægemidler er pålidelige prisoplysninger notorisk svære at finde, men du kan finde nogle oplysninger på websteder som Drugbank eller fra en række betalte dataudbydere. Husk, at der typisk er en væsentlig forskel mellem listeprisen af et lægemiddel og den gennemsnitlige faktiske pris, der betales (efter gennemsnitlige rabatter - f.eks. estimeret til at være 45 % af et medlem af dette konferencepanel) som et resultat af de (stort set ikke-offentlige) forhandlinger mellem interessenterne, herunder lægemiddelvirksomheder, PBM'er, forsikringsselskaber og CMS. At forsøge at finde ud af den faktiske gennemsnitlige pris, der betales, svarer lidt til at gå ind i et fly og forsøge at finde ud af, hvad den gennemsnitlige passager betalte for sin billetpris – og at kende den officielle fuldprispris hjælper dig ikke meget!

Det ville være efterladende af mig ikke at nævne makrovinklen på prisfastsættelse af lægemidler som en potentiel faktor, specifikt den tilsyneladende permanente politiske debat om prissætning af lægemidler i USA – det er klart, at investorer og biotekledere skal holde øje med udviklingen her.

Fra omsætning til overskud

Bruttoavancen for lægemidler er typisk meget høj - en Stern School-undersøgelse af hundredvis af farma-/biotekvirksomheder placerer dem i de lave halvfjerdserne som et gennemsnit og for hele virksomheder. Individuelt kan bruttoavancen dog være så høj som 90%. Den samme Stern-undersøgelse viser gennemsnitlige salgs-, generelle og administrative omkostninger (SG&A) på ca. 26-28% af omsætningen, men SG&A inkluderer selvfølgelig også "G&A"-delen, inklusive mange ikke-salgs- og marketingudgifter. Denne Statista-tabel viser rene markedsføringsomkostninger for nogle store farmavirksomheder, der er i de lave til midten af ​​tyverne som en procentdel af omsætningen. Dette er dog gennemsnitlige tal for hele, store, diversificerede lægemiddelvirksomheder. Som denne artikel påpeger, kan udvalget af markedsføringsomkostninger for ethvert specifikt lægemiddel være bredt og afhænge af en række faktorer, såsom hvor meget konkurrence lægemidlet står over for.

Ramping op og ned af indtægter

Formen på indtægts/pengestrømskurven vil ofte følge den stiliserede ovenfor i figur XYZ. Ramp-up kan afhænge af faktorer såsom regulatoriske godkendelser i forskellige regioner, implementering af fremstilling og eksekvering af marketingstrategi. Nedsænkning kan f.eks. påvirkes af fremkomsten af ​​konkurrerende varemærketerapimuligheder.

Bemærk, at den stiliserede kurve ovenfor har indtægter, der går til nul i slutningen. Dette skyldes virkningen af ​​patentudløb og den efterfølgende konkurrence fra generiske lægemidler. I USA er standardperioden for patentbeskyttelse tyve år. Men husk på, at nye lægemidler typisk bliver patenteret tidligt i forløbet – f.eks. under dyreforsøg i den prækliniske fase, hvor der typisk stadig vil gå 8-10 år, før lægemidlet rent faktisk kommer på markedet, så det faktiske Den "beskyttede" indtægtsfase kan kun være omkring 10 år lang. Efter patentudløb er prisforringelsen af ​​lægemidlet typisk hurtig og betydelig:

Der er nogle potentielt lindrende faktorer, man kunne påpege:

  • I USA har den første generiske producent seks måneders eksklusivitet på salg af generiske lægemidler; mærkevareproducenten kan også være den første generiske producent og dermed effektivt forlænge dens beskyttede periode. Der er også beviser for, at det kan betale sig for mærkevareproducenten at være tidligt i gang med et generisk lægemiddel, selvom det ikke er det første - f.eks. nævner denne artikel eksempler på, at mærkevareproducenter kan gøre krav på 30-50 % af salget af generisk version af deres lægemiddel.
  • Der er andre tænkelige barrierer udover patenter, f.eks. forretningshemmeligheder i fremstillingsprocessen eller en spærring af nødvendige forsyninger (f.eks. virale vektorer), som en virksomhed kan bruge til at beskytte sit lægemiddels position. Disse er dog ofte svære at identificere/forudse og derfor svære at medtage i analysen.
  • Mærkevareproducenter kan også forsøge at øge indtægterne fra et lægemiddel ved at komme med justeringer af det originale produkt, der kan patenteres (f.eks. ved at bruge et andet leveringssystem). Se også denne artikel for strategier for, hvordan man kan presse flere indtægter ud af et lægemiddel på trods af patentudløb.

Ikke desto mindre antager pengestrømsfremskrivninger for lægemidler ofte ingen pengestrømme (og dermed terminalværdi) efter patentudløb.

Andre indvirkningsfaktorer på pengestrømsfremskrivninger

Med hensyn til pengestrømsfremskrivninger skal man også huske på eventuelle potentielle justeringer af den typiske omsætning/pengestrømskurve, hvoraf jeg blot vil nævne to fremtrædende eksempler.

  • Partnerskaber. Vilkårene for partnerskaber (med andre farmaselskaber) kan påvirke pengestrømme på ethvert tidspunkt. For eksempel kan en strategisk partner hjælpe med F&U- og/eller marketingudgifter i bytte for en indtægtsandel, hvilket effektivt udjævner pengestrømsprofilen nedefra og ovenfra. Billedet herunder viser et uddrag af CRISPR Therapeutics’ pipeline, hvor man kan se de to partnerskabsarrangementer. Den ene er med Vertex, som blandt andre betingelser giver Vertex Pharmaceuticals mulighed for at indlicensere behandlinger fra CRISPR Therapeutics (lader Vertex sælge sine lægemidler/terapier) mod betaling af "fremtidige udviklings-, regulerings- og salgsmilepæle på op til $420 millioner pr. mål, såvel som royaltybetalinger i enkeltcifrede til lave teenagere på fremtidigt salg af en kommercialiseret produktkandidat."

  • Accelereret lovgivningsmæssig gennemgang. Både FDA og EMA tilbyder potentialet for en accelereret godkendelsesproces ("Fast Track"/"Breakthrough Therapy"/"Accelerated Approval"/"Priority Review"-betegnelser hos FDA og "Accelerated Assessment"-betegnelse hos EMA) for kvalificerende lægemidler kandidater, i hvilket tilfælde pengestrømskurven bliver komprimeret eller forkortet. For eksempel tillod FDA for nylig den fremskyndede udvikling af Lenti-D, som behandler adrenoleukodystrofi (CALD), en sjælden og livstruende neurologisk lidelse. Det er overflødigt at sige, at vi er nødt til at justere pengestrømsprognoser, når det er nødvendigt, når f.eks. et konkurrerende lægemiddel under udvikling viser gunstige resultater, og vi kan derfor blive nødt til at justere fremtidige markedsandelsantagelser.

Hvad med kure?

Hvad hvis terapikandidaten foreslår at helbrede en tilstand fuldstændigt i stedet for at behandle eller håndtere den via gentagen administration (hvad vi implicit antager ovenfor)? Især med fremkomsten af ​​de første godkendte genterapier er dette nu en stadig mere relevant mulighed. Dette giver nogle interessante konsekvenser for vores pengestrømsfremskrivninger, som skitseret nedenfor:

  • Omsætningskurven kan se anderledes ud. Dette skyldes, at terapien i teorien i første omgang skal arbejde sig igennem alle (tilgængelige) patienter, der lider af tilstanden, men derefter (forudsat at den kan nå hele sit eksisterende patientunivers i patentbeskyttelsestiden) kun falde til nye tilfælde ( incidensraten). Hvor længe denne indledende fase varer, vil afhænge af mange faktorer, herunder selve tilstanden. Der er formentlig få fortilfælde til dato, men som et eksempel kan man overveje, at WHO's succesrige program til at udrydde kopper varede fra 1966-1980. Som et sidepunkt er der nogle gange konspirationsteorier eller i det mindste bekymringer om, at medicinalfirmaer kan blive afskåret fra at finde kure, som vist i denne tråd (som inkluderer svar, der gør kontrapunkterne).
  • Pris- og prisstruktur bliver endnu mere udfordrende. Opkræver lægemiddelfirmaet et engangsgebyr (og i givet fald er der et "clawback", hvis patienten får tilbagefald) eller måske en flerårig afdragsordning, betinget af, at patienten ikke får tilbagefald? Og er denne sidstnævnte mulighed overhovedet mulig fra et juridisk synspunkt i salgsjurisdiktionen? Som en sidebemærkning bliver priserne for disse engangskure meget høje, da de selvfølgelig formodes at afspejle NPV af besparelserne på, hvad der ellers kunne være fortsat pleje. Lægemiddelvirksomheder kan argumentere for, at prisen endda også bør/kunne afspejle værdien af ​​den potentielle positive samfundsmæssige eksternalitet fra en helbredt person, da f.eks. en person, der er helbredt for blindhed, formentlig kan generere et højere bidrag til samfundet (mht. BNP) end en blind. I dette specifikke eksempel koster Spark Therapeutics' kur mod arvelig blindhed ("Luxturna") $850.000 pr. patient/behandling.

Nu hvor vi har gennemgået overvejelser i pengestrømsfremskrivninger, lad os gå videre til de sandsynligheder, som vi vil bruge til at veje disse pengestrømme.

Sandsynlighed for scenarier

Så hvilken sandsynlighed for succes skal man antage for en lægemiddelkandidat? Som et generelt princip bør vi være "gode Bayesianere", begyndende med en fornuftig basisrate for succes og derefter løbende justere for nye beviser.

Tabellen nedenfor, en sammenlægning af forskellige undersøgelser om emnet, viser de omtrentlige successandsynligheder for hvert trin, startende fra klinisk, i lægemiddeludviklingsprocessen (øverste række) samt den kumulative sandsynlighed for at få lægemidlet godkendt (nederste række— så for eksempel er sandsynligheden for at bestå fase I cirka 65 %, men den samlede sandsynlighed for at komme fra starten af ​​fase I til et godkendt lægemiddel er 90 % × 65 % × 40 × 65 % =15 % , som vist i nederste række). Bemærk, at NDA står for ny lægemiddelansøgning, og procenterne henviser til, at NDA er vellykket.

Disse er selvfølgelig de mest generelle basissatser, vi kunne bruge, og vi bør og kan forbedres ved at tage hensyn til lægemiddelkandidatens terapeutiske område eller nyhed, som vist i følgende grafer fra Bank of America Merrill Lynch:

Der er yderligere potentielle justeringer af den basisrate, man kunne komme med, selv sådanne, som ikke har noget at gøre med selve stoffet, såsom virksomhedens (dets R&D og regulatoriske teams) track record i at få godkendt lægemidler.

Man er så nødt til at foretage justeringer af basisrenten, når relevant dokumentation bliver tilgængelig. Det mest oplagte eksempel er at bestå et klinisk forsøgsstadium, og tabeller som ovenstående giver allerede den nye, justerede sandsynlighed (men heldigvis for os matcher Bayes-beregningen tabelnummeret, f.eks. for at bestå fase I:15 % × 100 % / 65 % =23 % ). Der er meget mindre trivielle justeringer; forestil dig for eksempel, at et lægemiddel fra en konkurrent, måske rettet mod den samme vej, løber ind i problemer i et klinisk forsøg.

Udvikling af scenarietræet

Selvom basissatser er nyttige, er det ofte for forenklet at antage kun to scenarier (succes/fejl). Hvis vi har en lægemiddelkandidat, der går ind i fase I, står vi mindst over for scenarierne afbildet i scenarietræet nedenfor – der er naturligvis mange andre resultater, der ikke er fanget i dette træ. Bemærk, at beløbene i US-dollar er i millioner og repræsenterer, ved hver knude, den forventede NPV. Du vil bemærke, at successandsynligheden her ikke stemmer overens med dem i vores oversigtstabel ovenfor, hvilket illustrerer, at der er en række skøn.

Bemærk først, at det selvfølgelig betyder noget, når et lægemiddel fejler - jo senere, jo flere penge vil der være blevet brugt på F&U. Med andre ord kan det (bogstaveligt talt) betale sig at omfavne det Silicon Valley-mantra:"fejl hurtigt, fejler ofte." Dette er relevant i forbindelse med en sektor, der har oplevet faldende ROI'er på F&U-udgifter (f.eks. fra 10,1 % i 2010 til 3,7 % i 2016 i en Deloitte-undersøgelse af tolv førende biofarmavirksomheder). Hvordan man effektivt fejler hurtigt og ofte ville være en artikel for sig selv – tjek denne Toptal-artikel om, hvordan big data kan løse dette problem.

For det andet stopper dette scenarietræ efter NDA-godkendelse, men man kunne tænkes at udvikle scenarier for post-godkendelsen – dvs. indtægtsfasen – også. Udfaldsfordelingen i den fase vil dog forhåbentlig være mere kontinuerlig, så man ofte forenklet kan arbejde med ét scenarie ved hjælp af forventede værdier.

Rabatter tilbage til den risikojusterede NPV

Når vi har udviklet scenarierne og deres respektive pengestrømme og sandsynligheder, skal vi tilbagediskontere pengestrømmene til nutiden. På den ene side skal vi være opmærksomme på, at vi allerede har fanget en vis usikkerhed/risiko via scenarierne, så vi bør ikke bruge en alt for høj (venturekapitalmetodestil) diskonteringsrente. På den anden side, jo tidligere stadie vi er på, jo mere resterende risiko er der (ikke fanget via scenarier), hvilket retfærdiggør en højere diskonteringsrente. Her er nogle eksempler på diskonteringssatser for biotekvirksomheder på forskellige modenhedsstadier:

Det er vigtigt at fortolke denne risikojusterede NPV korrekt:Det er en forventet værdi, der maskerer en underliggende resultatfordeling, der kan være så simpel som at være tæt på binær (f.eks. en virksomhed med ét fase III-lægemiddel i pipelinen) eller meget mere kompleks i tilfælde af en virksomhed med flere lægemidler i sin udviklingspipeline – hvilket bringer os til vores næste emne:hvordan man håndterer flere lægemiddelkandidater.

Flere lægemiddelkandidater:The Portfolio View

Lad os bruge et eksempel til at forstå, hvordan en pipeline med ét lægemiddel kan adskille sig fra en med flere lægemidler. På vej til biotek-investeringskonferencen griber en gadehustler dig og tilbyder dig et møntspil:hoveder, du vinder $100; hale får du ingenting - hvor meget ville du betale for at spille? Så kommer en anden street-hustler og tilbyder dig et lidt anderledes spil:Han vil vende mønten ti gange, og du vinder $10, hver gang heads kommer op - hvor meget ville du betale for at spille i dette tilfælde? Lad os undersøge de potentielle udfaldsfordelinger - matematisk set, en Bernoulli-fordeling til venstre og en binomialfordeling til højre:

Dine forventede gevinster er faktisk $50 i begge spil; however, you can easily see and intuitively understand that the 1-coin flip game is “riskier.” In order to quantify this risk, we can look at the standard deviation of your winnings—$50 for the 1-coin flip game and approximately $16 for the 10 coin-flip game. Therefore, if you were forced to play and pay the “fair” price of $50, most people would pick the second game—its risk-adjusted return is superior to the first game’s, a point to which we will return below.

Of course, by now you have understood that we can substitute “coin flip” with (e.g.) “phase III drug” and set the probability to the appropriate one, in that case, say 65% as per the table above (ignoring the subsequent NDA stage)—a coin that is biased in our favor! The one coin flip case would be a company with only one such phase III drug in its pipeline, whereas the ten coin flip case may be one company with ten phase III drugs, or (from, e.g., a biotech investor’s point of view) several companies with a total of ten phase III drugs in their pipelines (each single company may have as few as just one pipeline drug).

Even if we just stick to a simple fail/success binary outcome, you can see that the number of potential outcomes scales exponentially with the number of drugs (n), specifically:2 n . Once we add in all necessary intermediate scenarios, as per the discussion above, things can get unwieldy quickly and too cumbersome to calculate by hand or on a spreadsheet. My choice would be to run a Monte Carlo simulation in an appropriate computing environment—not Excel!—e.g., R. The simulation essentially “flips coins” (respecting the input probabilities the user provides) at every outcome node and runs a large number of trials, eventually covering/providing a meaningful sample of outcomes that could happen in the real world. The Monte Carlo simulation hence outputs a distribution of outcomes (specifically, NPVs) on which you can then calculate statistics like the mean and standard deviation.

One caveat:The probabilities of success for several drugs may not be statistically independent of each other—e.g., imagine a company that has two (or even more) drugs that use the same innovative therapeutic approach, focusing on different conditions. In that case, the math becomes more complex and goes beyond the scope of this overview article.

So, in the line of comparing the coin flip games at the beginning of this section, how can one compare (in a quantified way) pipelines with several drugs against each other? This also goes beyond the scope of this article, but suffice to say we can borrow metrics from finance that are designed to adjust returns for risk—e.g., the Shape ratio or Sortino ratio. In general, though, one takeaway from this section should be that multiple drugs (especially if independent of each other) de-risk the drug portfolio, which is also the reason why a one-drug, pre-clinical biotech startup may have to offer 100%+ expected IRRs to its venture investor, whereas that same venture fund, benefiting from diversification, may get away with offering 20-30% IRRs to its investors.

Does this mean every biotech company should try to have several candidate drugs? Not necessarily. This is a complex question that depends, inter alia, on things like the company’s scientific, management, and financial capacity. If you have the world’s best team to work on a specific therapeutic approach, you can intuitively see that forcing that team to diversify into other areas may be distracting and therefore possibly even increase risk. If a biotech company wants to de-risk, there are, of course, also other ways—notably, via partnerships whereby, e.g., the company gives up some upside (revenue share) in exchange for limiting downside (sharing R&D and/or eventual marketing cost). In such a partnership, a biotech company’s drug may also help to de-risk the other company’s overall pipeline, which brings us to final discussion.

What Is the Pipeline Worth to Somebody Else?

There is standalone value (the subject of this article up to this point) and then there is the value of a company to somebody else (like a partner, investor, or acquirer), which takes into account factors such as:

  • Operational synergies—e.g., on R&D, manufacturing, or marketing
  • “Strategic” synergies
  • Financial synergies—e.g., the other company may have a lower hurdle rate due to lower cost of capital. (think a big, diversified pharma company)
  • The de-risking impact we discussed in the previous section—i.e., improving the acquiring company’s risk-adjusted expected returns

Afskedstanker

As a finance professional and enthusiastic hobby biologist who loves to read biology books and take open online medicine courses, I am inclined to close on the following note:I hope that while the scientific work is the most important value driver of a biotech company, there is room for savvy financial experts to add value, such as tasks like conceiving and negotiating partnerships that increase risk-adjusted returns and hence value to all sides. As prominent biotech investor Stephen Diggle noted in a recent Bloomberg article:“Bringing financial expertise to fledgling biotech companies helps create value because management consists mostly of scientists who focus on research and development.” Of course, if the financial expert has some domain expertise and is passionate about the science, all the better!


Virksomhedsfinansiering
  1. Regnskab
  2. Forretningsstrategi
  3. Forretning
  4. Administration af kunderelationer
  5. finansiere
  6. Lagerstyring
  7. Personlig økonomi
  8. investere
  9. Virksomhedsfinansiering
  10. budget
  11. Opsparing
  12. forsikring
  13. gæld
  14. gå på pension